Un vero record di raccolta per l’edizione appena terminata di Telethon: oltre 32 milioni di euro che finanzieranno la ricerca scientifica relativa alle malattie genetiche, alimentando la speranza di una migliore condizione di vita per migliaia di persone che con queste patologie convivono ogni giorno.
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SostieniciSono compresi, infatti, tra i 24 e i 36 milioni i cittadini europei affetti da malattie rare: una quantità pari alla popolazione di Olanda, Belgio e Lussemburgo. I dati Eurordis, l’ente non profit europeo che riunisce le associazioni di malati rari, sottolineano inoltre come il 3%-4% dei bimbi nati nell’UE sia affetto da questo tipo di patologie.
Telethon, dalla sua nascita, ha focalizzato la sua attenzione proprio sulla malattie genetiche rare, che data la scarsa incidenza sulla popolazione, sono spesso escluse dai grandi investimenti pubblici e privati. Patologie genetiche, di frequente trasmesse per via ereditaria, in grado di provocare serie problemi agli organi umani, come, per esempio, la distrofia muscolare.
Il successo di Telethon, che quest’anno festeggia i suoi 21 anni di attività, è legato anche alla trasparenza con cui i fondi vengono gestiti, alla continua attività che prosegue anche al di là della maratona di dicembre, al calibro degli scienziati coinvolti, alle numerose iniziative di comunicazione. Ma fattore di primaria importanza è anche il fatto di raggiungere veramente gli obiettivi per cui si richiedono fondi. I risultati delle ricerche non rimangono sulla carta ma vengono concretizzati in svariate iniziative, dal finanziamento di nuovi studi e terapie, alle collaborazioni con altri centri di ricerca internazionali. Dal 1990 ad oggi, sono stati stanziati ben 324 milioni di euro per finanziare 2.261 progetti di ricerca, per un totale di 454 malattia genetiche studiate.
Questo 2010, inoltre, si è confermato un anno particolarmente ricco di risultati rilevanti. Come l’importante accordo con la GlaxoSmithKline (Gsk) per sviluppare e porre in commercio la terapia per curare l’ADA-SCID, una rara malattia genetica che colpisce il sistema immunitario rendendo impossibile la difesa dell’organismo umano dagli agenti infettivi. Grazie ai fondi Telethon e alle ricerche dell’equipe medica del HSR-TIGET, l’istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica, infatti, è stata trovata una terapia efficace: 14 bambini affetti da ADA-SCID sono perfettamente guariti per merito della ricerca italiana. Inoltre, Gsk metterà a disposizione dell’HSR-TIGET un finanziamento di 10 milioni di euro per avviare e sviluppare la sperimentazione clinica per altre 6 malattie genetiche.
Altro traguardo importantissimo è costituito dall’inaugurazione, il 6 dicembre scorso, del laboratorio Telethon a Houston, in Texas. Focus della partnership con gli istituti americani sarà lo studio delle malattie lisosomiali, la cui gravità è dovuta all’accumulo di sostanze tossiche nelle cellule che, permanendo nel sistema nervoso, lo danneggiano irreversibilmente.
Luca di Montezemolo, presidente Telethon, ha così commentato i positivi risultati della raccolta: “quando l’Italia riesce a fare squadra nessun traguardo le è precluso: Telethon ne è la conferma, con lo straordinario risultato di raccolta della maratona che consentirà ai nostri ricercatori di ottenere nuovi successi nell’individuazione di terapie su malattie genetiche fino ad oggi inguaribili” . Sottolineando anche un aspetto di non secondaria importanza, cioè la promozione di una ricerca che sia italiana e che punti all’eccellenza proprio nella nostra penisola.
