Leucemia: un nuovo farmaco rivoluziona la terapia

È la prima molecola, sviluppata specificatamente per i bambini affetti da leucemia linfatica acuta recidivati o refrattari ad altre terapie, a ricevere il parere positivo dell’Agenzia europea del farmaco (EMEA). Si chiama clofarabina ed allunga di 66-67 settimane la sopravvivenza di questi pazienti dando loro la possibilità di giungere al trapianto di midollo. Un vantaggio significativo rispetto alle sole otto settimane di sopravvivenza che si registrano tra i malati refrattari alle altre terapie.
Si tratta di una molecola altamente innovativa, che presenta un meccanismo d’azione efficace nelle forme di leucemia linfatica acuta, con una buona tollerabilità, e potrebbe essere utile, sia in monoterapia, come è stato impiegata fino ad ora, sia in associazione ad altri farmaci chemioterapici, per potenziare sinergicamente l’effetto sulle cellule leucemiche. La leucemia linfatica acuta è la forma di tumore più frequente nei bambini ed è responsabile dell’80% di tutti i casi di leucemia pediatrica.
“Per quanto riguarda le prospettive di sopravvivenza – ha affermato il prof. Franco Mandelli, direttore dell’Istituto di Ematologia all’Università La Sapienza di Roma – l’80% dei bambini oggi non solo può essere curata ma guarisce. Sono risultati estremamente entusiasmanti rispetto al passato. Ma vi è ancora una percentuale di casi più gravi che varia tra il 20 e il 30%; si tratta di malati che, andando incontro a ricaduta, non guariscono. Negli adulti invece la percentuale di guarigione è molto più bassa e oscilla fra il 30 e il 40%”.
La clofarabina potrà essere utilizzata non solo per migliorare le probabilità di sopravvivenza di questi pazienti, ma avrà importanti prospettive di impiego anche nelle terapie iniziali di specifiche categorie di malati, soprattutto di coloro che sono più a rischio di ricaduta in rapporto alle caratteristiche cliniche iniziali (alto numero di globuli bianchi, alterazioni molecolari ecc).
Fino ad oggi le terapie si sono basate sulla combinazione di diversi farmaci chemioterapici. “Negli ultimi anni – ha concluso Mandelli – sono stati pochi i farmaci chemioterapici veramente innovativi. Io credo che la clofarabina si possa annoverare tra le vere novità dell’ultimo decennio e nutro molte speranze nell’efficacia di questa molecola”.