Leucemia: la ricerca fa passi da gigante non solo in ambito Covid-19

Il ministero della Salute ha pubblicato l’8 giugno un comunicato stampa all’interno del quale viene enunciata una terapia per combattere le forme più gravi di leucemia. Si tratta di una produzione ingegnerizzata di cellule CAR-T che hanno avuto un risvolto positivo sul trattamento di tre bambini italiani.

“Il primo trattamento è stato somministrato nel 2012 – scrive l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) – negli Stati Uniti a una bambina di 7 anni che non rispondeva alle terapie classiche“.

 

La medicina che fa miracoli: remissione completa della malattia

I protagonisti di questa storia a lieto fine sono i tre bambini italiani a cui è stata diagnosticata la leucemia linfoide acuta a precursori B-cellulari. Una malattia particolarmente aggressiva e rara che non aveva trovato alcun giovamento con tutte le terapie convenzionali.

Grazie alla nuova terapia CAR-T totalmente rimborsata dal Servizio Sanitario Nazionale invece, i tempi necessari alla valutazione della risposta al trattamento sono maturati. Per di più, la leucemia che aveva colpito i tre bambini ha avuto una remissione completa.

Chi può sottoporsi alla terapia CAR-T contro la leucemia?

Possono sottoporsi alla terapia tutti coloro, giovani adulti o casi pediatrici, affetti da leucemia linfoblastica acuta a cellule B. Il trattamento effettuato prima di quello CAR-T, non deve mai aver risposto alle chemioterapie. Inoltre, chi si trova in recidiva dopo trapianto di cellule staminali emopoietiche allogeniche o dopo almeno 2 linee di chemioterapia (Kymriah) è il soggetto adatto.

Oltre a questi, anche tutti i pazienti con linfoma diffuso a grandi cellule B o DLBCL (Kymriah e Yescarta) / linfoma primitivo del mediastino a cellule B o PMBCL (Yescarta) già sottoposti ad almeno 2 linee di terapia sistemica, sono adatti alla terapie con cellule CAR-T pronte a sterminare la leucemia.

La terapia che vede protagonisti i linfociti T

La terapia CAR-T (Chimeric Antigen Receptor) inizia con un prelievo di cellule (linfociti T) dal sangue del paziente affetto da leucemia. Successivamente al prelievo, i linfociti T sono divisi dal sangue periferico e dal plasma.

La divisione delle varie parti, come anche il prelievo stesso, avviene in un centro trasfusionale autorizzato che, dopo la separazione congela e invia i linfociti T alla struttura che si occupa della loro modificazione genetica.

“La terapia è basata sui linfociti T, un particolare tipo di globuli bianchi – scrive IRCCS sul propriosito web – responsabili della difesa del nostro organismo dalle malattie (sono considerati i “soldati” del nostro sistema immunitario). Nei pazienti con questo tipo di tumori del sangue però, i linfociti non sono in grado di garantire la propria capacità di difesa immunitaria”.

L’ingegnerizzazione genetica

Una volta avvenuta la raccolta di linfociti T del paziente quindi, e inviati in laboratorio, questi saranno controllati qualitativamente e subiranno una ingegnerizzazione genetica col fine di distruggere  la leucemia.

L’ingegnerizzazione genetica consiste nell’aggiunta di un virus inattivo al DNA del linfocita T. Questo servirà a riattivare il Recettore dell’Antigene Chimerico (CAR) grazie al quale i linfociti T saranno in grado poi, di riconoscere l’antigene CD 19, presente sulle cellule tumorali. Si tratta in pratica di riattivare la capacità dei linfociti T di difendere l’organismo dalla malattia.

I linfociti T modificati, o cellule CAR-T, vengono moltiplicati in laboratorio, congelati e poi inviati al centro che dovrà somministrare il trattamento.

I numeri parlano

Secondo una ricerca effettuata da AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) l’81% dei pazienti che ha ricevuto la terapia CAR-T, ha ottenuto una remissione completa della leucemia.

Inoltre, l’80% dei pazienti che ha ottenuto una remissione completa era ancora libero da malattia 6 mesi dopo l’infusione della terapia CAR-T. Il 76% dei pazienti che ha ricevuto la terapia CAR-T era ancora in vita a distanza di un anno dal trattamento.

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